柴人杰教授研究成果入选2023年度江苏省生物医药领域十大科技进展

　　2024年5月30日是第八个全国科技工作者日，今年活动以“弘扬科学家精神，勇当高水平科技自立自强排头兵”为主题。5月28日，由江苏省科学技术协会、江苏省科学技术厅主办的2024年全国科技工作者日江苏省主场活动在南京举行。会上，发布了2023年度江苏省行业领域十大科技进展。其中，在生物医药领域，东南大学生命健康高等研究院执行院长、东南大学附属中大医院耳鼻咽喉-头颈外科柴人杰教授领衔的“通过基因治疗恢复耳聋患者听觉功能”光荣入选。

　　柴人杰教授上台领奖  王倩摄

　　柴人杰教授介绍，全球目前有4.66亿耳聋患者，我国耳聋人数达到3780万，而临床上缺乏有效的治疗手段。感音神经性聋的防治问题已经成为我国医药、卫生与健康领域的国家重大战略需求。引起感音神经性聋的主要原因包括内耳毛细胞和听觉神经元的不可逆损失。通过生物学的方法再生功能性的毛细胞，重建听觉环路恢复听觉功能是临床上急需解决的关键科学问题，也是我国目前急需发展的战略性新兴产业。

　　该成果首次发现了内耳干细胞的亚群，绘制了调控其增殖与分化为毛细胞的信号网络系统；完善了促进毛细胞功能成熟和长期存活的策略，实现功能性毛细胞再生；设计并优化了高效感染内耳干细胞的新型腺相关病毒，建立了促进毛细胞功能性再生的基因治疗系统；基于建立的内耳基因治疗体系，牵头国内22家三甲医院开展遗传性耳聋基因治疗多中心临床研究，成功挽救10余例DFNB9耳聋病人听力至接近正常人的水平，并牵头制定、发表全球第一个耳聋基因治疗的英文临床指南。

　　该成果针对耳聋防治这一面向人民群众生命健康的国家重大战略需求，在科技部国家重点研发计划，国自然重点/重大项目等支持下，从基础研究到临床转化研究，再到临床应用，攻克了一系列卡脖子难题，取得了从基础研究到临床应用的突出研究成果，成功通过基因治疗恢复耳聋患者的听力。研究成果于本年度在The Lancet等顶级期刊上发表三类高质量论文30余篇，实现了耳聋基因治疗“0到1”的原创性突破，开创了针对耳聋疾病的基因治疗新时代，奠定了我国在全球耳聋基因治疗领域的国际领跑地位，有望为中国3780万耳聋患者带来福音。

　　柴人杰是东南大学首席教授、二级教授，东南大学生命健康高等研究院执行院长、生命科学与技术学院副院长；教育部长江学者特聘教授，国家重点研发计划首席科学家，青年千人，国家优青。现任中国生物物理学会听觉分会会长；中国生理学会干细胞生理专委会副主委、候任主委；中国听基会基础研究专委会主委, ESCI期刊American Journal of Stem Cells执行主编。

　　长期致力于神经元和内耳毛细胞的再生和保护研究，近5年在Cell，NC等期刊发表通讯作者论文142篇（总影响因子1579.38，平均影响因子11.12，其中IF>150分1篇，IF>30分5篇，IF 10-30分45篇），其中4篇论文被Faculty1000列为推荐文章，1篇论文入选Cell正刊年度最佳论文，13篇论文入选了ESI高被引论文，2篇论文入选热点论文，总他引7000余次，h-index 51；先后获第三届全国创新争先奖状、教育部霍英东教育基金会高等院校青年科学奖一等奖、中国青年科技奖、江苏省青年科技奖，教育部自然科学一等奖，江苏省医学科技奖一等奖，树兰医学青年奖和江苏省青年十大科技之星等十余项奖励。

　　研究方向为神经元与听觉毛细胞器官再生与重建的项目。主要研究内容为损伤神经元的修复再生和内耳干细胞分化为毛细胞的分子机制、应用及临床转化。

通讯员：文/刘敏 程守勤  摄/王倩